DMD aileleri gen tedavisi tartışmasında
DMD hastası çocukların aileleri, yurt dışındaki yüksek maliyetli gen tedavileri için kampanya yürütürken, uzmanlar ilacın etkinliği ve güvenlik riskleri konusunda uyarıyor.
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığıyla mücadele eden aileler, çocukları için yurt dışındaki gen tedavilerine ulaşmaya çalışıyor. Yüksek maliyetli tedavi süreçleri ve ilacın bilimsel etkinliği konusundaki belirsizlikler, kamuoyunda ve sağlık çevrelerinde tartışma yaratıyor. Aileler, çocuklarının sağlığı için milyonlarca liralık yardım kampanyaları düzenlerken, uzmanlar bilimsel veriler ışığında hareket edilmesi gerektiğini vurguluyor.
BirGün'de yayınlanan habere göre, DMD Aileleri Derneği Sözcüsü Taylan Çakır, sağlık politikalarının yardım kampanyaları üzerinden şekillendirilmesine tepki gösterdi. Çakır, ilacın etkinliğine sağlık otoritelerinin ve bilim insanlarının karar vermesi gerektiğini belirtti. ABD'de FDA onayı alsa da yaşanan ölümler ve organ hasarı riskleri nedeniyle koşulların değiştiğini hatırlatan Çakır, Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) ise ilaca onay vermediğini aktardı.
Çakır, tedavinin yürüme süresini kalıcı olarak uzatmadığını ve tek dozunun yaklaşık 3,2 milyon dolar olduğunu ifade etti. Ailelerin duygularının sömürülmemesi gerektiğini savunan Çakır, "İlaç etkinse devlet karşılasın, değilse hastalar riske atılmasın" diyerek Sağlık Bakanlığı'na çağrıda bulundu. Türkiye'de yaklaşık 3 bin DMD hastası bulunduğu ve kampanyalarla toplanan paranın 2 milyar dolara ulaştığı öne sürüldü.
Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden Doç. Dr. Gültekin Kutluk da gen tedavisinin hastalığı tamamen ortadan kaldırmadığını ve ciddi yan etki riskleri taşıdığını dile getirdi. Kutluk, özellikle yürüyemeyen hastalarda ölümcül karaciğer yetmezliği vakaları bildirildiğini hatırlatarak, bu tedaviyi rutin olarak önermediklerini açıkladı. Tedavi kararlarının bilimsel veriler ve uzman görüşleri doğrultusunda verilmesi gerektiğini vurguladı.
ABD'de tedavi alan bir aile ise uygulamanın ilk aylarda gelişme sağladığını ancak iki buçuk yıl sonra gerileme başladığını anlattı. Avukat Gürkan Demirkaya ise ailelerin doğru bilgiye ulaşmakta zorlandığını ve tedavi sonuçlarının şeffaf paylaşılmamasının belirsizlik yarattığını kaydetti.
TürkAta Haber Ajansı